Trung Quốc chiếm 45% thử nghiệm thuốc mới, viết lại cuộc chơi ngành dược toàn cầu

InGel Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học khởi nghiệp có trụ sở tại Boston (Mỹ), đang nghiên cứu phương pháp điều trị một căn bệnh di truyền hiếm gặp ở mắt và chỉ còn 1 triệu USD trong ngân quỹ.

Tại Mỹ, số tiền này không đủ để công ty chứng minh thuốc có hiệu quả trên người – bước quan trọng để có thể huy động thêm vốn.

Vì vậy, InGel Therapeutics quyết định chuyển hướng sang Trung Quốc - nơi khoản tiền 1 triệu USD đang được sử dụng để tài trợ một thử nghiệm lâm sàng do bệnh viện ở Thượng Hải tổ chức.

Đến nay, nghiên cứu đã điều trị cho 6 bệnh nhân và dự kiến có kết quả vào đầu năm tới.

Steve Yang, nhà đầu tư tại InGel Therapeutics thông qua công ty Mianus Capital, cho biết: “Nếu thực hiện nghiên cứu tương tự ở Mỹ, chi phí có thể lên tới 10-20 triệu USD”.

Trường hợp của InGel Therapeutics ngày càng phổ biến trong ngành dược phẩm, từ các công ty khởi nghiệp đến những tập đoàn lớn.

Trung Quốc hiện là nơi hiếm hoi mà các loại thuốc còn ở giai đoạn phát triển ban đầu có thể nhanh chóng chuyển từ phòng thí nghiệm sang thử nghiệm trên người, giúp doanh nghiệp xác định tiềm năng của sản phẩm trước khi đầu tư vào những nghiên cứu quy mô toàn cầu tốn kém và kéo dài.

Việc sớm đưa thử nghiệm lâm sàng sang nước này đang trở thành lợi thế cạnh tranh trong cuộc đua phát triển những loại thuốc có tiềm năng đạt doanh thu hàng tỷ USD.

Tuy nhiên, lựa chọn này cũng kéo theo hàng loạt thách thức mới và phức tạp.

Thử nghiệm lâm sàng đóng vai trò thiết yếu trong việc xác định một loại thuốc thử nghiệm có đủ an toàn và hiệu quả để được đưa vào sử dụng rộng rãi hay không. Bắc Mỹ và châu Âu từng là những điểm đến chủ yếu của hoạt động này, nhưng Trung Quốc đã nhanh chóng vươn lên vị trí dẫn đầu thế giới.

Theo nhà cung cấp dữ liệu ngành dược phẩm Norstella, Trung Quốc năm 2008 chỉ chiếm chưa đến 5% tổng số thử nghiệm lâm sàng mới đối với các loại thuốc cải tiến được triển khai trên toàn cầu.

Đến năm 2025, tỷ lệ này đã tăng lên 45%, đưa nước này trở thành trung tâm thử nghiệm lâm sàng hàng đầu thế giới.

Sự dịch chuyển hoạt động nghiên cứu giai đoạn đầu sang Trung Quốc đang làm thay đổi cách thức phát triển thuốc, kéo theo sự dịch chuyển về chuyên môn từ Mỹ và châu Âu, đồng thời tập trung nguồn vốn và hoạt động đổi mới sáng tạo tại châu Á.

Trung Quốc tạo lợi thế nhờ chi phí thấp, tốc độ nhanh

Trung Quốc vươn lên thành cường quốc về thử nghiệm lâm sàng sau khi Bắc Kinh xác định công nghệ sinh học là ngành chiến lược mới nổi và triển khai hàng loạt cải cách quy định vào năm 2015.

Các bệnh viện và đơn vị cung cấp dịch vụ thử nghiệm tại nước này có khả năng nhanh chóng tổ chức nghiên cứu, đánh giá những ứng viên thuốc mới. Quá trình này thường mở đường cho các thỏa thuận hợp tác lớn với những tập đoàn dược phẩm toàn cầu.

Trung Quốc hiện còn trở thành trung tâm của những thử nghiệm có mức độ rủi ro cao ở giai đoạn đầu.

Theo ước tính của McKinsey, chi phí thử nghiệm giai đoạn 1 trên mỗi bệnh nhân tại nước này chỉ bằng khoảng 1/3 mức chuẩn toàn cầu, trong khi tốc độ tuyển bệnh nhân nhanh gấp 2-5 lần.

Lợi thế này đặc biệt quan trọng đối với những công ty công nghệ sinh học quy mô nhỏ, vốn không có nhiều nguồn lực tài chính để theo đuổi các nghiên cứu kéo dài.

Thử nghiệm nhanh và ít tốn kém giúp doanh nghiệp sớm xác định một loại thuốc có triển vọng hay không, từ đó quyết định tiếp tục đầu tư hoặc dừng phát triển.

Các tập đoàn dược phẩm lớn cũng đang tận dụng lợi thế của Trung Quốc. AstraZeneca là một trong những doanh nghiệp đi đầu trong xu hướng này.

Tập đoàn đã mua lại liệu pháp tế bào CAR-T từ Gracell Biotechnologies vào năm 2024. Trước thương vụ, Gracell từng phối hợp với các bác sĩ Trung Quốc để nhiều lần thử nghiệm liệu pháp trên một nhóm nhỏ bệnh nhân trong vòng 5 năm.

Hiện AstraZeneca đang triển khai thử nghiệm toàn cầu giai đoạn 3 đối với loại thuốc điều trị ung thư máu này.

Susan Galbraith, phó Chủ tịch điều hành phụ trách nghiên cứu và phát triển thuốc ung thư và huyết học của AstraZeneca, cho hay: “Chi phí thực hiện nghiên cứu thấp hơn đáng kể khi tiến hành tại Trung Quốc, đồng thời thời gian hoàn thành cũng nhanh hơn. Vì vậy, lợi thế nằm ở cả tốc độ lẫn chi phí”.

Thêm vào đó, hoạt động thử nghiệm tại Trung Quốc còn giúp AstraZeneca xác định thời điểm nên dừng phát triển một loại thuốc. Đầu năm nay, tập đoàn thông báo ngừng nghiên cứu AZD2068 sau khi tiến hành các thử nghiệm chẩn đoán hình ảnh tại Trung Quốc.

Nhiều tập đoàn khác cũng đang điều chỉnh chiến lược. Tháng 3, Novartis AG cho biết họ sẽ tận dụng cơ sở hạ tầng nghiên cứu lâm sàng của Trung Quốc để đẩy mạnh các thử nghiệm giai đoạn 1 và 2.

Trong khi đó, Roche Holding đang mở rộng năng lực phát triển thuốc ở giai đoạn đầu thông qua hoạt động tại Thượng Hải.

Một lợi thế khác của Trung Quốc là nguồn bệnh nhân đông đảo và tập trung tại các bệnh viện lớn. Riêng Bắc Kinh ghi nhận hơn 300 triệu lượt bệnh nhân đến khám mỗi năm.

Điều này giúp các nhà nghiên cứu dễ dàng tuyển người tham gia thử nghiệm, kể cả đối với những căn bệnh hiếm gặp.

Ngoài ra, doanh nghiệp nước ngoài có thể hợp tác với bác sĩ tại các bệnh viện hàng đầu để triển khai thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng (IIT).

Đây là hình thức ít thủ tục hành chính hơn, chỉ cần được hội đồng đạo đức của bệnh viện thông qua mà không phải xin phép cơ quan quản lý dược phẩm cấp quốc gia.

Ngược lại, Mỹ và châu Âu áp dụng các quy định nghiêm ngặt hơn nhiều khiến việc triển khai IIT với tốc độ và chi phí tương tự gần như không thể.

Một số doanh nghiệp nước ngoài đã lựa chọn hợp tác với đối tác địa phương để tận dụng lợi thế này. Năm 2021, công ty công nghệ sinh học Argenx SE của châu Âu hợp tác với Zai Lab của Trung Quốc trong lĩnh vực phát triển thuốc miễn dịch.

Ngoài việc thương mại hóa sản phẩm tại Trung Quốc, Zai Lab còn hỗ trợ thực hiện các thử nghiệm nhằm tìm kiếm ứng dụng điều trị mới cho loại thuốc này.

Tháng 3 năm nay, Argenx tiếp tục mở một trung tâm đổi mới sáng tạo tại Thượng Hải nhằm tăng cường hợp tác với các bác sĩ Trung Quốc.

Xu hướng chuyển dịch hoạt động nghiên cứu sang Trung Quốc đang khiến Mỹ và châu Âu đối mặt nguy cơ mất dần lợi thế trong ngành dược phẩm.

Patrick Amstutz, CEO công ty công nghệ sinh học Molecular Partners và Chủ tịch Hiệp hội Công nghệ sinh học Thụy Sĩ, cho rằng việc quản lý quá chặt tại những khu vực khác đang khiến hoạt động nghiên cứu lâm sàng đối với các loại thuốc thử nghiệm trở nên khó khăn hơn, qua đó có thể hạn chế khả năng tiếp cận những loại thuốc có thể cứu sống bệnh nhân.

“Trong quá khứ, đôi khi chúng ta đã đi quá xa, đặc biệt đối với những bệnh nhân đang khẩn thiết cần các liệu pháp mới có hiệu quả”, ông nói. “An toàn luôn là ưu tiên hàng đầu, nhưng cần được cân nhắc cùng mức độ nghiêm trọng của căn bệnh”.

Vincent Gruntz, Giám đốc điều hành Viện Ung thư Thụy Sĩ, cảnh báo số lượng thử nghiệm lâm sàng trong giới học thuật tại nước này đã suy giảm nghiêm trọng trong 10 năm qua.

“Khi đánh mất lợi thế này, chúng ta sẽ đánh mất an ninh y tế. Và khi mất đi an ninh y tế, chúng ta sẽ mất tất cả”, Heidi Overton, người được đề cử vào vị trí Ủy viên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), phát biểu tại phiên điều trần phê chuẩn tháng trước, khi đề cập đến hoạt động đầu tư dược phẩm tại Mỹ.

Quan điểm này cũng được Pascal Soriot, CEO AstraZeneca, chia sẻ.

Trong cuộc trao đổi hồi tháng 7, ông nói rằng không muốn tập đoàn “rơi vào cái bẫy tương tự” như những ngành công nghiệp khác từng thất bại trong việc phản ứng đủ nhanh trước làn sóng đổi mới sáng tạo từ Trung Quốc.

Lo ngại về an toàn và tính minh bạch của thử nghiệm

Dù có lợi thế về tốc độ và chi phí, hệ thống thử nghiệm lâm sàng của Trung Quốc đang đối mặt những câu hỏi lớn về an toàn và minh bạch sau một loạt trường hợp bệnh nhân tử vong.

Tháng 7, một cuộc điều tra của tạp chí Science tiết lộ một bé gái đã tử vong trong một thử nghiệm IIT tại Thượng Hải sau khi được điều trị bằng liệu pháp chỉnh sửa gene thử nghiệm.

Sau đó, thêm 2 công ty công nghệ sinh học Trung Quốc thông báo có bệnh nhân tử vong trong các nghiên cứu của họ. Những vụ việc này làm dấy lên nghi vấn liệu hệ thống quản lý của Trung Quốc có quá dễ dãi và liệu các biện pháp bảo vệ an toàn có đủ chặt chẽ hay không.

Các trường hợp gây tử vong trong thử nghiệm lâm sàng thường được cơ quan quản lý tại Mỹ, châu Âu và Trung Quốc giám sát nghiêm ngặt. Doanh nghiệp có nghĩa vụ báo cáo ngay khi xảy ra trường hợp tử vong.

Tuy nhiên, các quy định về công bố thông tin ra công chúng lại chưa rõ ràng tương tự.

Đặc biệt, các thử nghiệm IIT tại Trung Quốc do một cơ quan Chính phủ khác giám sát và thường không được đăng ký trong cơ sở dữ liệu công khai, gây khó khăn cho việc theo dõi và đánh giá độc lập.

Trước những lo ngại này, FDA hồi tháng 9 tuyên bố họ có thể từ chối cấp phép cho một loại thuốc nếu không thể xác minh dữ liệu thử nghiệm ở nước ngoài được thu thập theo các tiêu chuẩn của Mỹ.

Cơ quan này cũng dự kiến tăng cường giám sát những nghiên cứu giai đoạn đầu được thực hiện tại nước ngoài.

Jason Kelly, CEO công ty công nghệ sinh học Ginkgo Bioworks Holdings, đánh giá rằng động thái của FDA có thể làm thay đổi quyết định của các doanh nghiệp khi cân nhắc triển khai nghiên cứu tại Trung Quốc.

Dù vậy, ông dự đoán các công ty vẫn sẽ tiếp tục hoạt động tại đây, nhưng sẽ yêu cầu đối tác Trung Quốc tuân thủ những tiêu chuẩn nghiêm ngặt hơn.

Bất chấp những lo ngại, vị thế ngày càng lớn của Trung Quốc trong lĩnh vực phát triển thuốc đã trở thành lời cảnh tỉnh đối với các nền kinh tế phương Tây.

Những người ủng hộ cải cách lập luận rằng việc để Trung Quốc vượt lên trong hoạt động thử nghiệm lâm sàng có thể khiến các bác sĩ tại Mỹ và châu Âu mất đi cơ hội tích lũy những kinh nghiệm chuyên môn quan trọng từ quá trình nghiên cứu.

Đồng thời, năng lực khoa học cũng sẽ tiếp tục dịch chuyển ra khỏi hai khu vực này.

“Điều quan trọng là cần đưa thêm nhiều thử nghiệm lâm sàng trở lại đây”, ông Gruntz thuộc Viện Ung thư Thụy Sĩ nói. “Chúng ta cần thảo luận xem mình muốn phụ thuộc vào Trung Quốc đến mức nào”.

Mỹ và châu Âu chạy đua cải cách để giành lại lợi thế

Trước sức ép cạnh tranh từ Trung Quốc, Mỹ và châu Âu đang tìm cách cải cách quy định để đẩy nhanh hoạt động thử nghiệm lâm sàng.

Tại Mỹ, Biocom - hiệp hội đại diện cho các doanh nghiệp khoa học sự sống tại California - đang vận động giảm bớt rào cản pháp lý.

Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Mỹ gần đây cũng công bố lộ trình hiện đại hóa các yêu cầu quản lý, đơn giản hóa quy trình thử nghiệm thuốc trên người ở giai đoạn đầu. Một số bang đã thông qua luật cho phép thử nghiệm một số liệu pháp nhất định với mức độ giám sát thấp hơn.

Jason Bock, Giám đốc điều hành CTMC (đơn vị hỗ trợ phát triển các liệu pháp tế bào có trụ sở tại Houston), cho rằng Mỹ hoàn toàn có thể đẩy nhanh quy trình thử nghiệm.

Thông thường, một nghiên cứu tại nước này cần 6-9 tháng để chuẩn bị và triển khai. Nhưng thông qua hợp tác chặt chẽ với các cơ sở nghiên cứu địa phương, CTMC đã rút ngắn thời gian xuống chỉ còn 90 ngày.

Tại châu Âu, Ủy ban châu Âu đã đề xuất Đạo luật Công nghệ sinh học (Biotech Act) nhằm đẩy nhanh hoạt động thử nghiệm lâm sàng trong khu vực.

Tuy nhiên, những nỗ lực này có thể đã quá muộn. Otello Stampacchia, Giám đốc điều hành quỹ đầu tư Omega Funds và thành viên Liên minh Khoa học sự sống châu Âu, cho biết nhiều công ty trong danh mục đầu tư của ông đã lên kế hoạch ưu tiên triển khai thử nghiệm lâm sàng tại Trung Quốc, đồng thời trì hoãn các nghiên cứu tại châu Âu.

“Châu Âu từng khởi đầu với vị thế dẫn đầu. Nhưng hiện nay, nền tảng đó đang dần bị bào mòn từ bên trong”, ông Stampacchia bình luận.