Từ nghiên cứu trên 1 loài giun, khám phá về microRNA mở ra con đường chữa trị ung thư và động kinh

Hai nhà khoa học người Mỹ Victor Ambros và Gary Ruvkun đã được vinh danh với giải Nobel Y sinh 2024 nhờ phát hiện đột phá về microRNA - phân tử then chốt trong quá trình điều hòa gen và tiến hóa của sinh vật.

Phát hiện mang tính "khai sáng" này không chỉ làm thay đổi hiểu biết về cơ chế điều hòa gen mà còn mở ra hướng điều trị mới cho nhiều căn bệnh nan y. Quá trình nghiên cứu này đã giúp hai nhà khoa học người Mỹ cùng nhau nhận giải thưởng trị giá 1,06 triệu USD và huy chương mang tên nhà khoa học Alfred Nobel.

Hành trình khám phá từ loài giun nhỏ bé

Câu chuyện bắt đầu từ những nghiên cứu về Caenorhabditis elegans - loài giun tròn chỉ dài 1mm nhưng mang trong mình những đặc điểm sinh học cơ bản của động vật phức tạp. Vào cuối thập niên 1980, hai nhà khoa học Ambros và Ruvkun - lúc đó là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ - đã cùng nghiên cứu sinh vật này dưới sự hướng dẫn của nhà khoa học Robert Horvitz, người sau này cũng đoạt giải Nobel 2002.

Đến đầu những năm 1990, trong khi làm việc tại Harvard và Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, hai nhà khoa học đã phát hiện ra microRNA và vai trò quan trọng của nó trong điều hòa gen - một cơ chế hoàn toàn mới so với hiểu biết trước đó về DNA và RNA thông tin (mRNA).

Hai nhà khoa học đã công bố kết quả nghiên cứu của mình vào năm 1993 nhưng ban đầu đã nhận được sự im lặng và phớt lờ từ cộng đồng khoa học. Mặc dù kết quả rất thú vị, cơ chế điều hòa gen bất thường này được coi là có thể không liên quan đến con người và các loài động vật phức tạp khác. Nhận thức đó đã thay đổi vào năm 2000 khi Nhóm nghiên cứu của ông Ruvkun đã công bố phát hiện của họ về một microRNA khác có tính bảo tồn cao và hiện diện trong gần như mọi loài vật sống trên Trái đất.

Bài viết của Ruvkun đã gây được sự chú ý lớn, và trong những năm tiếp theo, hàng trăm microRNA khác nhau đã được xác định. Nghiên cứu cho thấy microRNA đã tồn tại và đóng vai trò then chốt trong tiến hóa của sinh vật phức tạp suốt hàng trăm triệu năm qua. Hiện đã xác định được hơn 1.000 loại microRNA khác nhau, tham gia vào quá trình phát triển của tế bào và mô khỏe mạnh của con người và các loài khác.

"Công trình tiên phong này đã mở đường cho những đột phá trong điều trị các bệnh như động kinh", PGS Janosch Heller từ Đại học Dublin City nhận định. "Nó giúp chúng ta hiểu rõ hơn về cơ chế kiểm soát hoạt động trong tế bào".

Đặc biệt, các nhà khoa học phát hiện mối liên hệ giữa sự bất thường của microRNA với nhiều bệnh lý từ ung thư đến các vấn đề về thính giác, thị giác và xương. Phát hiện này mở ra hướng nghiên cứu mới trong điều trị ung thư khi người ta nhận thấy mạng lưới microRNA thường bị phá vỡ trong các khối u.

Hiện GS. Ambros đang công tác tại Trường Y khoa Đại học Massachusetts, trong khi GS. Ruvkun tiếp tục nghiên cứu tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và Trường Y Harvard.

Giải Nobel Y sinh 2024 là giải đầu tiên được công bố trong chuỗi sáu giải Nobel năm nay, tiếp theo sẽ là các giải Vật lý (8/10), Hóa học (9/10), Văn học (10/10), Hòa bình (11/10) và Kinh tế (14/10).

Theo Financial Times, Nobel Prize

>> Đột phá: Trung Quốc phát triển công nghệ biến CO2 thành thuốc chống ung thư và bệnh tim