Bệnh nhân 54 tuổi ghép thận lợn thành công, Mỹ ‘bật đèn xanh’ cho thử nghiệm quy mô lớn

Bệnh nhân Bill Stewart (54 tuổi) tại New Hampshire (Mỹ) đang hồi phục tốt sau ca ghép thận lợn biến đổi gen diễn ra ngày 14/6, các bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts cho biết hôm 8/9.

Stewart, huấn luyện viên thể thao đến từ Dover, chia sẻ: “Tôi thực sự muốn đóng góp cho khoa học”.

Đây không phải là cột mốc duy nhất. Trước đó, một bệnh nhân khác ở New Hampshire – Tim Andrews – đã sống không cần chạy thận nhờ thận lợn suốt 7 tháng, vượt xa kỷ lục trước đó là 130 ngày.

Dựa trên những ca thử nghiệm này, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép công ty eGenesis triển khai nghiên cứu lâm sàng quy mô rộng với việc cấy ghép thận lợn biến đổi gen trên con người.

“Hiện chúng ta đang bế tắc trong việc tìm đủ cơ quan hiến tặng từ người”, bác sĩ Leonardo Riella, chuyên gia thận tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, nhận định.

Hiện có hơn 100.000 người Mỹ trong danh sách chờ ghép tạng, phần lớn cần thận và hàng nghìn người tử vong mỗi năm trong lúc chờ đợi. Các nhà khoa học kỳ vọng việc chỉnh sửa gene ở lợn sẽ giúp cơ quan của chúng tương thích hơn với cơ thể người, giảm nguy cơ hệ miễn dịch đào thải ngay lập tức.

Những thử nghiệm ban đầu – gồm 2 ca ghép tim và 2 ca ghép thận – đều không kéo dài, đa phần áp dụng trên bệnh nhân rất nặng. Gần đây, một phụ nữ ở Alabama cũng được ghép thận lợn và duy trì được 130 ngày trước khi nó bị đào thải, khiến bệnh nhân phải chạy thận nhân tạo trở lại.

Trường hợp này giúp các nhà nghiên cứu cân nhắc mở rộng sang những bệnh nhân ít bệnh nền nghiêm trọng hơn.

“Cho mọi người một chút hy vọng”

Tại New Hampshire, Stewart bị suy thận do huyết áp cao nhưng nhìn chung sức khỏe ổn định. Với nhóm máu của ông, thời gian chờ thận từ người hiến có thể kéo dài tới 7 năm, trong khi các ứng viên hiến sống đều không đạt tiêu chuẩn. Sau hai năm chạy thận, Stewart biết đến ca của Andrews và quyết định đăng ký tham gia.

“Tôi vốn có chút đam mê khoa học”, ông kể. Sau khi tham khảo lời khuyên từ Andrews, Stewart chấp nhận rủi ro: “Trường hợp xấu nhất thì bác sĩ có thể lấy nó ra”.

Giờ đây, thoát cảnh kiệt quệ vì chạy thận, Stewart đã trở lại công việc bàn giấy và quay lại phòng khám cũ để chia sẻ với các bệnh nhân: “Tôi muốn mọi người thấy tôi vẫn ổn – và có thể mang đến chút hy vọng”.

Theo bác sĩ Riella, Stewart và Andrews đều phải điều chỉnh thuốc chống thải ghép, nhưng chưa có dấu hiệu nguy hiểm. Dù chưa thể dự đoán thận lợn có thể tồn tại bao lâu trong cơ thể người, ông cho rằng chỉ cần giúp bệnh nhân kéo dài thời gian chờ đến khi có tạng hiến từ người cũng đã là bước tiến lớn.

“Một năm, hoặc hơn thế nữa – đó đã là lợi thế rất đáng kể”, ông nói.

Trong nghiên cứu mới, eGenesis dự kiến ghép thận lợn biến đổi gene cho 30 bệnh nhân trên 50 tuổi đang chạy thận và có tên trong danh sách ghép. Một công ty khác – United Therapeutics – cũng chuẩn bị tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm tương tự sau khi được FDA chấp thuận.

Theo Fortune