Y học năm 2025: Từ gene ‘đo ni đóng giày’ đến hy vọng chấm dứt HIV

Từ chỉnh sửa gene cá nhân hóa cho từng bệnh nhân, thuốc giảm đau không gây nghiện đến liệu pháp dự phòng HIV chỉ cần tiêm hai lần mỗi năm, các thành tựu này đang làm thay đổi cách con người phòng và chữa bệnh.

“Ba đột phá này không chỉ là chiến thắng của khoa học, mà còn là lời giải cho những bài toán hóc búa nhất về đạo đức, khả năng tiếp cận và giới hạn sinh học của con người”, đại diện tổ chức Healthcare Brew của Mỹ nhận định hồi đầu tháng 12.

Trong số các tiến bộ y học của năm 2025, việc FDA phê duyệt thuốc lenacapavir vào ngày 18 tháng 6 được xem là bước tiến mang tính toàn cầu. Đây là thuốc dự phòng HIV đầu tiên chỉ cần tiêm hai lần mỗi năm nhưng đạt hiệu quả bảo vệ gần như tuyệt đối trong các thử nghiệm lâm sàng.

Lenacapavir do hãng dược Gilead Sciences phát triển, thuộc nhóm thuốc kháng virus tác dụng kéo dài. Khác với vaccine vốn kích hoạt hệ miễn dịch, thuốc được sử dụng cho những người chưa nhiễm HIV theo hình thức dự phòng trước phơi nhiễm. Lenacapavir can thiệp trực tiếp vào capsid, lớp vỏ protein bao bọc vật chất di truyền của virus, khiến HIV không thể lắp ráp và nhân lên trong cơ thể.

Giới chuyên môn đánh giá đây là bước thay đổi mang tính quyết định so với phương pháp uống thuốc dự phòng hằng ngày vốn đòi hỏi mức độ tuân thủ cao. Theo Tổ chức Y tế Thế giới, đến cuối năm 2024, khoảng 41 triệu người trên toàn cầu đang sống chung với HIV. Với hiệu quả gần như tuyệt đối, lenacapavir được kỳ vọng sẽ giúp giảm mạnh khoảng 1,3 triệu ca nhiễm mới mỗi năm.

Tuy vậy, câu hỏi lớn vẫn là khả năng tiếp cận. Chính phủ Mỹ và Quỹ Toàn cầu phòng chống HIV, Lao và Sốt rét đã cam kết mua 2 triệu liều để hỗ trợ các quốc gia thu nhập thấp. Gilead cũng tuyên bố cung cấp miễn phí thuốc cho khoảng 2 triệu người cho đến khi các nhà sản xuất thuốc generic có thể đáp ứng nhu cầu. Dự kiến, lenacapavir sẽ được triển khai tại khoảng 120 quốc gia thu nhập thấp và trung bình vào năm 2027, trong đó một số nước châu Phi bắt đầu từ đầu năm 2026.

Song song với cuộc chiến chống HIV, y học năm 2025 cũng chứng kiến bước ngoặt trong lĩnh vực kiểm soát cơn đau. Ngày 30 tháng 1, FDA phê duyệt Journavx, tên hoạt chất suzetrigine, do Vertex Pharmaceuticals phát triển. Đây là loại thuốc giảm đau cấp tính đầu tiên không thuộc nhóm opioid được cấp phép tại Mỹ sau hơn hai thập kỷ.

Quyết định này mang ý nghĩa đặc biệt trong bối cảnh nước Mỹ đã ghi nhận hơn 800.000 ca tử vong do quá liều opioid kể từ năm 1999. Khác với các thuốc giảm đau truyền thống tác động trực tiếp lên não và dễ gây nghiện, Journavx hoạt động bằng cách ức chế kênh tín hiệu đau NaV1.8 ở hệ thần kinh ngoại biên, không ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy thuốc giúp giảm khoảng một nửa cơn đau cấp tính chỉ trong vòng 2 đến 4 giờ. Theo Tiến sĩ Jacqueline Corrigan Curay của FDA, đây là một cột mốc quan trọng đối với sức khỏe cộng đồng, giúp kiểm soát cơn đau hiệu quả mà không đẩy bệnh nhân vào nguy cơ lệ thuộc thuốc. Tuy nhiên, rào cản lớn nhất hiện nay là chi phí, khi mỗi viên thuốc có giá khoảng 15,50 USD, cao hơn nhiều lần so với các thuốc giảm đau opioid thông thường.

Đột phá mang tính nền tảng nhất của năm 2025 có lẽ đến từ lĩnh vực chỉnh sửa gene. Lần đầu tiên, các bác sĩ tại Mỹ đã tạo ra một liệu pháp chỉnh sửa gene được thiết kế riêng cho một bệnh nhân duy nhất. Ca điều trị diễn ra tại Bệnh viện Nhi Philadelphia với bệnh nhi KJ Muldoon, khi đó mới 9,5 tháng tuổi.

KJ mắc chứng thiếu hụt CPS1, một rối loạn di truyền cực hiếm với tỷ lệ khoảng một trên 1,3 triệu trẻ sơ sinh. Căn bệnh khiến amoniac tích tụ trong cơ thể, nhanh chóng gây tổn thương não nghiêm trọng. Trước tiên lượng gần như không còn hy vọng, các bác sĩ đã quyết định phát triển một liệu pháp gene “đo ni đóng giày” cho riêng bệnh nhi này.

Bằng kỹ thuật chỉnh sửa cơ sở kết hợp công cụ CRISPR, được ví như hệ thống định vị phân tử, nhóm nghiên cứu đã xác định và sửa chính xác lỗi trong DNA của tế bào gan. Kết quả điều trị được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine hồi tháng 5 cho thấy bệnh nhi tăng cân ổn định và giảm đáng kể nhu cầu sử dụng thuốc thải độc.

Điều khiến giới chuyên môn đặc biệt chú ý là tốc độ triển khai. Toàn bộ quy trình từ nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đến điều trị thực tế chỉ diễn ra trong vài tháng, một tốc độ được đánh giá là chưa từng có trong ngành dược. Theo Tiến sĩ Peter Marks, cựu quan chức FDA, mô hình điều trị này mở ra kỷ nguyên “thuốc cho một người”, thách thức tư duy phát triển dược phẩm truyền thống vốn dựa vào thị trường đại trà. Hiện chi phí của liệu pháp này vẫn chưa được công bố.

Ba đột phá của năm 2025 cho thấy y học đang chuyển dịch từ cách tiếp cận chung cho số đông sang những giải pháp ngày càng chính xác và cá nhân hóa. Tuy vẫn còn nhiều câu hỏi về chi phí, đạo đức và khả năng tiếp cận công bằng, các thành tựu này đang mở ra hy vọng hiện thực về việc kiểm soát những căn bệnh từng được xem là nan y của nhân loại.

Nguồn Healthcare Brew, New York Times, ABC News